☆製造分析における工夫とは？

☆ベクター投与量の低減化による安全性に優れた治療法とは？

☆遺伝子治療用製品の開発戦略とは？

遺伝子治療におけるウイルスベクターの

製造技術および品質管理

【提携セミナー】

主催：株式会社R&D支援センター

◆セミナー趣旨

がんや希少難治性疾患に対する遺伝子治療用製品の開発は、分子病態に基づく作用機序と臨床的効果から高い注目を集め、遺伝子導入細胞やAAVベクターが国内外で上市されている。製造精製技術を巡り企業買収や提携が進んでいるが、安全面の懸念に対しバイオロジクスの考え方が必要とされている。

本講演では、製造分析における工夫や、ベクター投与量の低減化による安全性に優れた治療法の試みについて紹介する。

◆キーワード

ウィルスベクター、遺伝子治療製品、AAVベクター、新規治療法開発、講習会、研修、セミナー

担当講師

東京大学医科学研究所 遺伝子・細胞治療センター 分子遺伝医学分野 教授

岡田 尚巳 氏

《専門》分子遺伝医学、脳神経外科

《略歴》
1991年　金沢大学 医学部 卒業
1995年　金沢大学 大学院医学研究科　修了
1996年　米国国立衛生研究所(NIH,NHGRI,Blaese研) visiting fellow
2000年　自治医大 分子病態治療研究センター 遺伝子治療研究部 助手
2004年　(同上) 講師
2007年　国立精神・神経医療研究センター 神経研究所 室長
2014年　日本医科大学 生化学・分子生物学(分子遺伝学) 教授
2019年　東京大学医科学研究所 遺伝子・細胞治療センター 分子遺伝医学分野 教授
2020年　東京大学医科学研究所 遺伝子・細胞治療センター センター長

《活動》
次世代バイオ医薬品製造技術研究組合(MAB組合)に参加し、統括サブプロジェクトリーダーとして研究開発の実施における全体統括補佐を担当

セミナープログラム（予定）

1．難治性遺伝性疾患に対する遺伝子治療
1-1遺伝子治療用製品の開発機運
1-2単一遺伝子疾患に遺伝子治療を考慮する条件
1-3遺伝子治療用製品の承認状況
1-4遺伝子治療に用いられる主なベクターの特徴
1-5遺伝子・細胞治療のストラテジー
1-6代謝性疾患、神経疾患の遺伝子治療
1-7血液疾患の遺伝子治療
1-8大量投与に伴う副反応の懸念

2．遺伝子治療用製品のモダリティー選択と開発動向
2-1筋ジストロフィーに対する新規治療法開発
2-2エクソン・スキップ療法の課題
2-3AAVベクターによる遺伝子導入と免疫応答
2-4MSCを活用した低用量AAVベクターによる長期遺伝子発現
2-5MSCsの炎症制御作用と再生医療的効果
2-6本格的普及に向けた臨床的対応
2-7予防的治療への展開（希少疾患から慢性疾患へ）
2-8全身大量投与に伴う有害事象

3．製造・品質管理の課題と今後の展開
3-1Guidance for Industry (US FDA; 2020)
3-2FDA品質管理改革への対応、QbD
3-3AAVベクター大量製造の工程とProcess Analytical Technology
3-4研究と倫理の両立 (生命・医学系指針への対応)
3-5Scalable helper-free producer cell line
3-6AAVベクター分析技術の比較
3-7PaVe-GT project (NIH)：遺伝子治療用製品CMC情報の共有化
3-8遺伝子治療の本格的普及に向けたSDGs

公開セミナーの次回開催予定

開催日

未定

開催場所

未定

受講料

未定

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