再生医療等製品・細胞医薬品の不確実性を織り込む開発戦略と事業性評価【提携セミナー】

　　セミナー　　技術分野共通　　再生医療等製品・細胞医薬品の不確実性を織り込む開発戦略と事業性評価【提携セミナー】

開催日時	【ライブ配信受講】 2026/12/8（火）13:00～16:30 , 【アーカイブ配信受講】 2026/12/22（火）まで申込受付（配信期間：12/22～1/8)
担当講師	野澤厳氏
開催場所	【WEB限定セミナー】※会社やご自宅でご受講下さい。
定員	-
受講費	通常申込：本体45,000円＋税4,500円

再生医療等製品・細胞医薬品の

不確実性を織り込む開発戦略と事業性評価

≪Go/No-Go、導入・導出・共同開発の意思決定≫

【提携セミナー】

主催：サイエンス＆テクノロジー株式会社

受講可能な形式：【ライブ配信（アーカイブ配信付）】or【アーカイブ配信】のみ

製品特性、臨床評価、製造・品質、スケール化、サプライチェーン、患者アクセスなど、
再生医療等製品・細胞医薬品では、従来型医薬品以上に
複雑で相互に関連する不確実性が存在します。

本講座では、これらを開発初期から把握し、開発戦略・事業性評価へ織り込む考え方を解説します。
承認確率やピークセールスだけでなく、製造成功率、施設処理能力、COGS、追加投資等を踏まえ、Go/No-Goや自社開発、導入・導出等の意思決定につなげる実践的な評価手法を、公開事例や演習を交えて解説します。

セミナー趣旨

再生医療等製品・細胞医薬品では、製品特性、臨床評価、製造・品質、スケール化、サプライチェーン、患者アクセスなど、従来型医薬品以上に複雑で相互に関連する不確実性が存在します。

本講座では、これらの不確実性を開発初期からどのように把握し、開発戦略および事業性評価へ織り込むべきかを体系的に解説します。

対象患者数、製造成功率、施設処理能力、COGS、追加投資、販売継続確率などを反映した、承認確率やピークセールスだけに依存しない評価方法を取り上げます。

さらに、上市済み製品や承認後に不確実性が顕在化した公開事例を通じて、臨床的成功と事業的成功が必ずしも一致しない理由を検討します。

個人演習も交えながら、評価結果をGo/No-Go、自社開発、導入・導出、共同開発、オプション契約等の具体的な意思決定につなげる考え方を習得していただきます。

セミナーで得られる知識

①再生医療等製品・細胞医薬品と従来型医薬品との開発・事業構造上の相違
②製品特性、非臨床、臨床、規制、製造・品質に関する不確実性の把握方法
③自家・他家・iPS細胞由来・遺伝子改変細胞における開発上の留意点
④スケールアップ／スケールアウト、製造成功率、comparability、サプライチェーンの評価方法
⑤疫学上の患者数から、患者アクセスや施設能力を考慮して実際の治療可能患者数を推計する方法
⑥製造原価、設備投資、製造キャパシティー、薬価・償還を反映した収益性評価の考え方
⑦承認確率だけに依存せず、rNPV、シナリオ分析、感度分析を用いて事業価値を評価する方法
⑧公開事例から学ぶ、臨床的成功と事業的成功が必ずしも一致しない理由
⑨不確実性に応じたGo/No-Go基準、開発中止基準および追加データ取得計画の設定方法
⑩評価結果を自社開発、導入・導出、共同開発、オプション契約等の意思決定へつなげる考え方

担当講師

エヌ・アール・エーサービス
代表取締役野澤厳様

【主なご経歴】
ライオン株式会社にてDrug Delivery System研究に従事し、その成果により城西大学より薬学博士号を取得。1989年より久光製薬株式会社にて11年以上勤務し、その間7年間米国研究所に駐在。2001年に株式会社ジェノファンクションを創業し代表取締役を務めた後、複数のバイオベンチャーで経営・事業開発を担う。2012年からはサンファーマ株式会社にて日本事業の立ち上げに貢献し、2018年にはリベロセラ株式会社を共同創業し代表取締役に就任。2021年よりRepertoire Genesis株式会社にて事業開発を推進した後、2024年11月より現職。

【主なご研究・ご業務／業界での関連活動】
核酸医薬、遺伝子治療、細胞療法などを対象とした事業開発に幅広い経験を有し、資金調達、共同研究、知的財産・契約交渉、原薬事業、薬事、安全管理まで多岐にわたる実務を経験。加えて、個人事業「N.R.A.サービス」を通じて、業界動向調査やコンサルティングを提供している。

セミナープログラム（予定）

1．再生医療等製品・細胞医薬品の事業性評価は何が異なるのか
・従来型医薬品との相違と本講演の対象範囲
・製品、製造、物流、治療施設を含む「治療システム」としての評価
・再生医療等製品・細胞医薬品における不確実性の全体像
・承認確率やピークセールスだけでは評価できない理由
・開発段階に応じて評価を更新するStage-Gateの考え方

2．製品・非臨床・臨床・規制上の不確実性
・生きた細胞を製品とすることによる不均一性と個体差
・作用機序、重要品質特性（CQA）および力価の関係
・自家、他家、iPS細胞由来、遺伝子改変細胞の特性の違い
・動物モデル、PK/PD、用量設定におけるヒトへの外挿の限界
・少数例、単群試験、外部対照、施設・術者差の影響
・長期安全性、条件付き・迅速承認、市販後の有効性検証

3．製造・品質・サプライチェーンの不確実性
・「製造工程が製品を規定する」という考え方
・原材料、培養、分化誘導、遺伝子改変工程の変動
・力価試験、出荷規格、製造成功率およびロット間差
・スケールアップとスケールアウト、製造変更時のcomparability
・自社製造とCDMO活用、技術移管、製造能力への先行投資
・凍結・解凍、保存・輸送、chain of identity／chain of custody
【演習1】疫学上の患者数から「実際に治療可能な患者数」を算出する
自家細胞製品を想定し、対象患者数、診断・紹介率、治療施設への到達率、細胞採取実施率、製造成功率、投与完遂率および施設処理能力から、実際に治療可能な患者数を検討する。併せて、事業価値に最も大きな影響を与えるボトルネックと、優先して改善すべき項目を考える。

4．不確実性を反映した事業性評価
・疫学上の対象患者数と実際に治療可能な患者数の違い
・患者ファネル、治療施設数および製造キャパシティーの反映
・製造失敗、品質試験、物流、固定費、設備投資を含むCOGS算定
・薬価、償還、患者アクセスと収益性の関係
・承認確率だけに依存しないrNPVとシナリオ分析
・感度分析、Value of Informationおよび次の価値変曲点

5．公開事例から学ぶ臨床的成功と事業的成功の違い
5.1　Provengeの事例
・臨床的ベネフィットとFDA承認
・自家細胞製品特有の採取・製造・輸送モデル
・需要予測、製造設備、固定費、償還および患者アクセス
・臨床的成功が直ちに事業的成功につながらない理由
5.2　HeartSheetの事例
・条件及び期限付き承認時点で残された不確実性
・市販後の有効性検証と本承認申請
・承認後に有効性の不確実性が顕在化した経緯
・承認後の追加投資、販売継続および撤退判断への示唆

6．評価結果を開発・提携の意思決定につなげる
・戦略適合性、エビデンスの成熟度、必要投資額の評価
・自社の開発、製造、販売能力と外部パートナー活用
・Go/No-Go基準と開発中止基準の設定
・自社開発、導入、導出、共同開発を選択する条件
・オプション契約による段階的なリスク取得
・契約一時金、マイルストン、ロイヤルティへの不確実性の反映
【演習2】細胞医薬品候補の導入・共同開発判断
他家iPS細胞由来細胞療法の想定案件について、臨床データ、製造成功率、力価試験、商用スケール、製造原価、治療可能患者数および契約条件を評価する。そのうえで、①自社候補の開発継続、②通常のライセンス契約による導入、③共同開発、④オプション契約、⑤投資見送りの中から方針を選択し、判断に必要な追加データと契約条件を検討する。

7．まとめ
・再生医療等製品・細胞医薬品の不確実性評価の要点
・承認確率だけに依存しない事業性評価
・不確実性に応じた段階的投資と契約設計
・Go/No-Go、導入・導出・共同開発判断への反映

8．質疑応答