・ 製造・CMC・サプライチェーンを起点とした開発戦略とは？

・ 市場性、技術成立性、競争環境、

規制および事業性を統合した開発戦略・導入戦略の策定方法についても解説！

遺伝子治療・細胞治療の最新市場動向と開発戦略策定

☆ケーススタディも踏まえて解説致します！

【提携セミナー】

主催：株式会社R&D支援センター

◆セミナー趣旨

遺伝子治療・細胞治療の基本的なモダリティを整理したうえで、国内外の承認製品、初期・後期開発パイプライン、企業提携及び技術動向を俯瞰します。

さらに、AAV遺伝子治療、ゲノム編集、CAR-T、TCR-T、CAR-NK、in vivo CAR-T等の最新動向を取り上げ、臨床開発、製造・CMC、日米欧の規制、市販後安全対策及び市場アクセス上の課題を解説します。最後に、アンメットニーズ、競合環境、技術成立性、規制、製造及び事業性を統合し、遺伝子治療・細胞治療の開発戦略を策定するための実務的な評価方法を、ケーススタディを交えて説明します。

◆習得できる知識

1. 遺伝子治療・細胞治療・ゲノム編集等の主要モダリティの特徴と市場における位置づけ
2. 国内外の承認製品および初期・後期開発パイプラインから把握する市場・技術トレンド
3. 標的疾患、技術プラットフォーム、競合品および開発段階に基づく開発品評価の方法
4. 臨床開発、製造・CMC、品質、安全性および長期フォローアップにおける主要課題
5. FDA、EMAおよび日本の最新規制情報を開発・承認戦略に反映するための考え方
6. 市場性、技術成立性、競争環境、規制および事業性を統合した開発戦略・導入戦略の策定方法

◆受講対象

製薬企業、バイオベンチャー、医療機器企業、CDMO・CRO等の研究、非臨床・臨床開発、事業開発、経営企画、薬事、CMC・製造、品質保証担当者を対象とします。
遺伝子治療・細胞治療分野への新規参入を検討している方や、開発候補品の評価、競合分析、導入・提携及びポートフォリオ戦略に携わる方にも適しています。
受講レベルは初級から中級程度とし、専門的な研究経験は問いませんが、医薬品開発の一般的な流れに関する基礎知識があることが望まれます。

担当講師

エヌ・アール・エー サービス　代表 野澤　厳 氏

【専門】
核酸医薬、遺伝子治療、細胞療法

【略歴】
レナセラピューティクス株式会社 事業開発本部長／東京大学大学院医学系研究科 客員研究員／エヌ・アール・エー サービス代表
東京理科大学大学院工学研究科修士課程修了後、ライオン株式会社にてDrug Delivery System研究に従事し、その成果により城西大学より薬学博士号を取得。1989年より久光製薬株式会社にて11年以上勤務し、その間7年間米国研究所に駐在。2001年に株式会社ジェノファンクションを創業し代表取締役を務めた後、複数のバイオベンチャーで経営・事業開発を担う。2012年からはサンファーマ株式会社にて日本事業の立ち上げに貢献し、2018年にはリベロセラ株式会社を共同創業し代表取締役に就任。2021年よりRepertoire Genesis株式会社にて事業開発を推進した後、2024年11月より現職。
核酸医薬、遺伝子治療、細胞療法などを対象とした事業開発に幅広い経験を有し、資金調達、共同研究、知的財産・契約交渉、原薬事業、薬事、安全管理まで多岐にわたる実務を経験。加えて、個人事業「エヌ・アール・エー サービス」を通じて、業界動向調査やコンサルティングを提供している。

セミナープログラム（予定）

1．遺伝子治療・細胞治療市場の全体像とモダリティの整理（20分）
1-1 遺伝子治療、遺伝子導入細胞治療、ゲノム編集、細胞治療の定義と境界
1-2 in vivo遺伝子治療とex vivo遺伝子治療の違い
1-3 AAV、レンチウイルス、アデノウイルス、プラスミドDNA、mRNA等の位置づけ
1-4 CAR-T、TCR-T、CAR-NK、造血幹細胞遺伝子治療、腫瘍溶解性ウイルスの分類
1-5 製品価値を規定する「治療効果の持続性」「単回治療」「個別化」「製造複雑性」

2．承認製品から見る市場形成と事業機会（25分）
2-1 海外・国内の承認製品の推移と主要カテゴリー
2-2 AAV遺伝子治療、造血幹細胞遺伝子治療、CAR-T、ゲノム編集製品の市場形成
2-3 希少疾患から一般疾患・高患者数疾患への展開可能性
2-4 適応拡大、小児適応、投与経路追加による製品価値の最大化
2-5 高額薬価と一回投与型治療の価格設定、医療財政、患者アクセス
2-6 承認取得だけでは完結しない製品ライフサイクル戦略

3．開発パイプラインの最新動向と次世代技術（25分）
3-1 Early-Stage及びLate-Stageパイプラインから見る開発競争
3-2 AAVキャプシド改良、組織選択性、再投与、免疫回避技術
3-3 CRISPR、塩基編集、プライム編集、RNA編集等の進展
3-4 自家CAR-Tから他家CAR-T、CAR-NK、TCR-Tへの展開
3-5 固形がんCAR-Tの進展とsatri-cel承認の意味
3-6 in vivo CAR-T、mRNA・LNP、非ウイルスベクターによる生体内細胞改変
3-7 AIを活用した標的探索、ベクター設計及び細胞製品設計

4．臨床開発における成功要因と失敗要因（30分）
4-1 標的疾患、患者集団、治療時期及びエンドポイントの選択
4-2 希少疾患・少数患者試験における自然歴データと外部対照の活用
4-3 バイオマーカー、薬力学指標及び代替エンドポイントの設定
4-4 用量設定、投与経路、前処置、免疫抑制の考え方
4-5 臨床ホールド、試験中止、承認延期・CRLの主要原因
4-6 有効性のばらつき、効果持続性、遅発性有害事象への対応
4-7 迅速承認後の確認試験と長期フォローアップ

5．製造・CMC・サプライチェーンを起点とした開発戦略（25分）
5-1 「臨床試験用製造」から「商業製造」への移行で生じる課題
5-2 AAVの生産性、フルカプシド率、不純物、分析法及び力価評価
5-3 細胞治療における原料細胞、ベクター、培養、凍結、輸送及び投与施設
5-4 自家製品と他家製品の製造・供給モデルの比較
5-5 工程変更、製造サイト変更、スケールアップ時の同等性・比較可能性
5-6 CDMO選定、内製・外注判断及び製造キャパシティー確保
5-7 FDAのCGT製品向けCMC柔軟性ガイダンスを開発にどう利用するか

6．日米欧の最新規制動向と承認戦略（30分）
6-1 FDA、EMA及び日本の遺伝子・細胞治療製品の規制枠組み
6-2 RMAT、Breakthrough Therapy、Fast Track、Priority Review等の活用
6-3 少数患者を対象とする革新的臨床試験デザイン
6-4 ゲノム編集製品におけるprior knowledgeの活用
6-5 NGSを用いたオンターゲット・オフターゲット安全性評価
6-6 小児遺伝子・細胞治療試験における科学的・倫理的・実務的課題
6-7 長期フォローアップ、RMP、市販後安全性・有効性データの収集
6-8 承認後の安全性警告、適応制限、Supplement Approvalから得られる教訓

7．企業動向・提携・資金調達から読む市場構造（20分）
7-1 大手製薬企業、バイオベンチャー、アカデミア、CDMOの役割分担
7-2 ライセンス、共同研究、オプション契約、買収及び資産譲渡の傾向
7-3 技術プラットフォーム契約と個別製品ライセンスの違い
7-4 開発中止、事業再編、資金不足及びChapter 11事例から得られる示唆
7-5 ベクター、製造技術、送達技術及び疾患専門性の価値評価
7-6 パートナーが評価するデータパッケージとディールタイミング

8．遺伝子治療・細胞治療の開発戦略策定とケーススタディ（20分）
8-1 開発候補品を評価する実務フレームワーク
8-2 アンメットニーズ、患者数、競合、標準治療及び市場アクセスの評価
8-3 標的妥当性、技術成立性、安全性、CMC、規制及び事業性の統合評価
8-4 Target Product Profileに基づく開発シナリオの設計
8-5 Best／Base／DownsideシナリオとGo／No-Go判断
8-6 開発段階ごとの価値向上策と提携タイミング
8-7 ケーススタディによる「有望な科学」を「成立する製品」に変える検討

【質疑応答】

公開セミナーの次回開催予定

開催日

【LIVE配信】2026/11/19（木） 12:30～16:30
【アーカイブ配信】11/20～11/30（何度でも受講可能）

開催場所

【WEB限定セミナー】※会社やご自宅でご受講下さい。

受講料

非会員： 49,500円 （本体：45,000円）
会員： 46,200円 （本体：42,000円）

非会員の方は1名につき49,500円（税込み）です。
会員の方もしくは新規会員登録していただいた方の受講料は以下の通りです。

• 1名で申込の場合、46,200円（税込）に割引になります。
• 2名同時申込で両名とも会員登録をしていただいた場合、計49,500円（2人目無料）です。
• 3名以上同時申込は1名につき27,500円（税込）です。
  ※参加者全員の会員登録が必要です。登録料や年会費などは一切かかりません。

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備考

• 資料付

• 本セミナーは「Zoom」を使ったライブ配信セミナーとなります。

• セミナー資料は郵送にて前日までには、お送りいたします。
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• タブレットやスマートフォンでも視聴できます。
• 講義の録音、録画などの行為や、テキスト資料、講演データの権利者の許可なく
  複製、転用、販売などの二次利用することを固く禁じます。

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