「国内データが少ない、足りない、でも諦めない！」開発戦略の実践

《外国データ外挿、RWD活用アプローチと早期承認に向けた薬事制度活用》

・国際共同治験で日本人データが少ない・ゼロの場合の外挿判断

　＞国内データの最小化に向けて

　＞申請準備、PMDAとの事前相談のポイント

・代替データ（外国データ、RWD）と規制を「組み合わせる戦略」

　＞先駆的医薬品指定・条件付き早期承認制度

【提携セミナー】

主催：サイエンス＆テクノロジー株式会社

受講可能な形式：【ライブ配信（アーカイブ配信付）】or【アーカイブ配信】のみ

【講師からのコメント】

国内患者数が少ない希少疾患、あるいは米国で開発が先行され日本人症例の確保が困難な場合、「どんなデータをもって、どう理論を整えて規制当局と交渉するか」は製薬開発担当者にとって大きな課題である。一方、各種規制やガイダンスが整備され、外国データの外挿やRWD活用の実現性は高まっている。また、ドラッグロス問題を背景、日本の規制当局は制度改革を実施し、より柔軟な姿勢を示しており、国内データが不十分でも承認申請を前進させやすい環境が整いつつあります。
本セミナーでは、外国臨床データの日本への外挿（特にICH E17に基づく考え方）、患者レジストリ・電子カルテ・レセプトデータなどRWDの承認申請への応用、そして迅速審査制度の戦略的活用について、具体的な事例・PMDAとの交渉ポイントを交えながら実践的に解説する。

【得られる知識】

• 薬事戦略の全体像の把握：国内データが限られる状況でも、外国データ・RWD・迅速審査制度を組み合わせた現実的な申請戦略を描けるようになる
  
• RWDの種類と特性の理解：レセプト・DPC・電子カルテ・患者レジストリそれぞれの特性と活用シーンを説明・判断できるようになる
  
• 外国データ外挿の判断軸の取得：ICH E5/E17に基づき、外国データを日本申請に使う際の外挿性評価の考え方を理解できる
  
• 最新動向・将来展望の把握：AIやウェアラブルを含む次世代RWDの可能性と、レギュラトリーサイエンスの今後の方向性を理解できる

担当講師

アッヴィ(同) 開発本部 神経・精神領域開発部 部長　医学博士　小串 健太郎 氏

【主な経歴】
複数の内資系製薬会社で臨床開発業務（オペレーション、計画立案および承認申請）に従事したのち、米国Otsuka Pharmaceutical Development &Commercialization勤務を経て、大塚製薬株式会社にてリアルワールドデータ活用および日本版HTAに対応する組織の立ち上げに従事。その後、開発本部や導入品のアライアンスマネジャーなどを歴任・兼任し、ルンドベック・ジャパン株式会社での臨床開発部 部長を経て、2022年より現職。

セミナープログラム（予定）

1.国内臨床データ不足の課題と早期承認へのアプローチ
1.1 ドラッグ・ロス問題とデータパッケージ構築の課題
1.2 代替データ（外国データ、RWD）と規制を「組み合わせる戦略」

2.外国データの活用戦略と日本人への外挿(国内データの最小化に向けて)
2.1 ICH E5ブリッジングの限界と、希少疾患での現実的な対処法
2.2 ICH E17（国際共同治験）で日本人データが少ない・ゼロの場合の外挿判断
2.3 外国データのみで申請するための準備・PMDAとの事前相談のポイント
2.4 外国データの補完手段としてのRWD（自然歴データ等）活用

3.製薬会社が活用できるリアルワールドデータ（RWD）とは
3.1 活用可能なRWDの種類、特徴
3.2 RCTとRWEの違い─規制当局が求める信頼性の考え方
3.2 製薬・アカデミアが現実的に活用できるデータソースとその入手方法

4.RWDを承認申請・臨床開発に応用する：事例
4.1 国内外の規制動向（FDA・PMDAにおけるRWD/RWE活用ガイダンス）
4.2 患者レジストリを外部対照群として活用する際の設計・留意点
4.3 日本・米国における実際の承認申請事例とそのデータ戦略

5.先駆的医薬品指定・条件付き早期承認制度
5.1 各制度の要件やメリット
5.2 代替データ（RWD・外国データ）と迅速審査制度を組み合わせた申請事例
5.3 審査プロセスでの実務上の注意点

6.今後の展望：RWDの深化とレギュラトリーサイエンスの未来
6.1 ウェアラブル・AI・リアルワールドデータの次世代活用と残る課題
6.2 参加者との質疑応答・ディスカッション

〔質疑応答〕

公開セミナーの次回開催予定

開催日

【ライブ配信】 2026年12月18日（金） 13:00～16:30
【アーカイブ受講】 2027年1月12日（火） まで受付（配信期間：1/12～1/25）

開催場所

【WEB限定セミナー】※会社やご自宅でご受講下さい。

受講料

一般受講：本体45,000円＋税4,500円
E-Mail案内登録価格：本体42,700円＋税4,270円

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配布資料

PDFテキスト(印刷可・編集不可)
※開催2日前を目安に、主催者サイトのマイページよりダウンロード可となります。
なお、アーカイブ配信受講の場合は、配信日になります。

オンライン配信のご案内

※【Live配信（zoom使用）対応セミナー】についてはこちらをご参照ください

※【WEBセミナー：アーカイブ受講対応セミナー】についてはこちらをご参照ください

備考

※講義中の録音・撮影はご遠慮ください。

特典

ライブ配信受講者には、特典（無料）として「アーカイブ配信」の閲覧権が付与されます。聞き逃しや振り返り学習に活用ください。
（アーカイブ配信については、「オンライン配信」項目を参照）

お申し込み方法

★下のセミナー参加申込ボタンより、必要事項をご記入の上お申し込みください。
★【ライブ配信】【アーカイブ配信】のどちらかご希望される受講形態をメッセージ欄に明記してください。