〇これまでの経験をもとに自身が開発した独自の技術にも言及しつつ、

その利点や欠点も含めて詳細に解説する。

〇日々進化を続けるゲノム編集技術に関して、改良・発展型のツールや、

遺伝子治療への応用に至るまで、最新の情報を紹介！

CRISPRゲノム編集技術の

疾患モデル動物作製と遺伝子治療への応用

【提携セミナー】

主催：株式会社情報機構

ゲノム編集技術の登場により、様々な生物種で極めて簡単に遺伝子改変を行うことが可能になった。特に、ガイドRNAとCas9タンパク質という２つの要素から構成されるCRISPR-Cas9系は、その設計の容易さから研究者の間で急激に広まり、汎用的な技術となっていきている。本セミナーでは、CRISPRゲノム編集技術の基礎的な知識や設計法から、それを用いていかにゲノム編集動物モデルを作製するかなどについて、演者のこれまでの経験をもとに自身が開発した独自の技術にも言及しつつ、その利点や欠点も含めて詳細に解説する。また、日々進化を続けるゲノム編集技術に関して、改良・発展型のツールや、遺伝子治療への応用に至るまで、最新の情報を紹介したい。

◆　受講して得られる情報・知見

• CRISPRの基礎の理解
• ゲノム編集動物作製法に関する詳細な知識
• 遺伝子治療法の開発を目指したゲノム編集技術の基礎

◆　受講対象者：

• ゲノム編集技術について聞いたことがある（または多少の知識はある）が、これから詳細に勉強したい方
• 疾患モデル動物を含むゲノム編集動物の作製法を知りたい方
• ゲノム編集技術を応用して、（自身で）モデル動物を作製したいと考えている方
• ゲノム編集技術を応用した遺伝子治療法の開発に関する基礎研究について勉強したい方

◆　必要な予備知識や事前に目を通しておくと理解が深まる文献、サイトなど：

• 生物学（特に遺伝学）に関する基礎知識。
• 初心者は、「トコトンやさしいゲノム編集の本 (今日からモノ知りシリーズ)」（宮岡 佑一郎著・日刊工業新聞社・2019/3/20）などを一読すると理解しやすくなる。

◆　キーワード

• CRISPR ・ゲノム編集動物
• 疾患モデル動物
• i-GONAD法
• Easi-CRISPR法
• 遺伝子治療

担当講師

東海大学　医学部基礎医学系分子生命科学 遺伝子工学・ゲノム編集研究室　教授 博士（理学）　大塚正人氏

セミナープログラム（予定）

1. ゲノム編集の基礎
1.1. ゲノム編集とは
1.2. トランスジェニック技術と遺伝子ターゲティング法
1.3. CRISPR-Cas9
1.4. DNA修復機構（NHEJとHDR）
1.5. 遺伝子ノックアウトと遺伝子ノックイン
1.6. ゲノム編集技術の課題
1.7. CRISPR関連の各種ツール

2. 遺伝子ノックイン動物作製技術（Easi-CRISPR法を中心に）
2.1. Easi-CRISPR法について
2.2. ノックイン動物作製
2.3. コンディショナルノックアウト動物作製
2.4. gRNAの設計
2.5. ドナーDNAの設計
2.6. ゲノム編集溶液の調製
2.7. 得られた個体の遺伝子型解析
2.8. モデル動物系統の確立の際の注意点
2.9. Easi-CRISPR法以外のノックイン技術

3. i -GONAD法（自分で作るゲノム編集動物）
3.1. 顕微注入法とin vitroエレクトロポレーション法
3.2. i -GONAD法について
3.3. i -GONAD法に必要な機器等
3.4. ゲノム編集溶液の調製
3.5. i -GONAD法の一連の操作
3.6. ヒト型変異動物（疾患モデル動物）作製
3.7. マウス以外の動物への応用
3.8. i -GONAD法の利点と課題

4. ゲノム編集技術の遺伝子治療への応用を目指した基礎研究
4.1. 遺伝子治療とは
4.2. 変異遺伝子の治し方
4.3. 各種疾患の遺伝子治療戦略
4.4. 遺伝子治療に用いられうるゲノム編集ツール
4.5. ex vivo遺伝子治療とin vivo遺伝子治療
4.6. ゲノム編集試薬の送達法（AAVやLNPなど）
4.7. ゲノム編集技術による遺伝子治療法の課題

公開セミナーの次回開催予定

開催日

未定

開催場所

未定

受講料

未定

お申し込み方法

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