☆2020年のノーベル化学賞受賞からますます注目をあびるCRISPR-Cas9、

画期的な技術ですが、適切な標的設定、実験デザイン、送達技術が必要です。

☆実際に培養細胞でゲノム編集実験を行う場合の注意点を丁寧に解説！

☆ゲノム編集×iPS細胞の融合技術、最新の送達(DDS)技術など、

京都大学iPS細胞研究所で活躍する講師の最新の研究データも発表します！

ゲノム編集技術の基礎から最先端の医療応用まで

≪培養細胞での実験/臨床応用の現状/iPS細胞との融合技術/DDS技術開発など最新の研究開発状況≫

【提携セミナー】

主催：株式会社情報機構

2020年のノーベル化学賞に輝いたCRISPR-Cas9技術。ゲノム上の狙った箇所にDNA損傷を誘導することで塩基配列を書き換えることができ、遺伝子機能解析や疾患研究はもちろんの事、遺伝子変異が原因で引き起こされる難病に対する新しいゲノム編集治療への応用も期待されています。

ただし、ゲノム編集技術はこれまでに無いパワフルな技術ですが、決して万能ではなく、適切な標的選定、実験デザイン、そして送達技術が重要となります。

本セミナーでは、実際に培養細胞でゲノム編集実験を行う場合の注意点、ゲノム編集技術を用いた世界の臨床開発動向、iPS細胞とゲノム編集を組み合わせてできること、そして疾患治療で鍵となるDDS(送達)技術について、取り上げます。

歴史的背景や基本原理に加えて、日進月歩の最先端のゲノム編集研究を、我々の研究成果も交えて紹介し、今後のゲノム編集研究やゲノム編集治療の展開について一緒に議論できればと思います。

◆受講後、習得できること

• CRISPR-Casを中心としたゲノム編集技術の基礎
• ガイドRNAの設計に関するいろは
• 培養細胞でゲノム編集を行う際のコツ
• ゲノム編集の臨床応用例とそのポイント

◆キーワード

ゲノム編集、クリスパー、キャスナイン、iPS細胞、遺伝子治療、オフターゲット、DDS、非ウイルスベクター

担当講師

京都大学iPS細胞研究所 主任研究員・講師 堀田秋津 先生

セミナープログラム（予定）

１．ゲノム編集とは？
・ゲノム編集の定義とコンセプト
・従来の遺伝子組換えや遺伝子治療との違い
・ゲノム編集技術の歴史的背景
・世界中で使用されるCRISPR-Cas9の原理と特徴
・新規国産ゲノム編集技術CRISPR-Cas3とは？

2．培養細胞でのゲノム編集実験の実際-実験の流れ、操作上の注意点-
・実験デザインの考え方
・ガイドRNAのデザイン方法
・培養細胞への導入方法
・ノックイン/ノックアウトの実際
・ゲノム編集の検出・評価方法

3．ゲノム編集の臨床応用例
・世界中で進むゲノム編集の臨床応用
・従来の遺伝子補充治療とゲノム編集治療との違いと標的疾患
・Ex vivoゲノム編集治療の例：AIDS/HIV、CAR-T
・In vivoゲノム編集治療の例: 血友病B、レーバー先天性黒内障

４．ゲノム編集とiPS細胞の融合でできること
・病態解析や疾患研究応用
・免疫拒絶を回避し細胞治療の汎用化を目指すHLA編集技術

5. In vivoゲノム編集治療の鍵となる送達(DDS)技術
・ウイルスベクターの課題
・非ウイルス性送達技術
・筋ジストロフィー治療への応用

6. ゲノム編集治療のこれから
・想定されるリスクと対処方法
・オフターゲットリスクをどう評価し対応するか？
・今後の展望　等

公開セミナーの次回開催予定

開催日

2021年10月26日（火）　12:30-16:30

開催場所

Zoomによるオンラインセミナー

受講料

【オンラインセミナー（見逃し視聴なし）】：1名41,800円(税込、資料付)
＊1社2名以上同時申込の場合、1名につき30,800円
【オンラインセミナー（見逃し視聴あり）】：1名47,300円(税込、資料付)
＊1社2名以上同時申込の場合、1名につき36,300円

※学校法人割引；学生、教員のご参加は受講料50％割引

オンライン配信のご案内

★　Zoomによるオンライン配信

については、こちらをご参照ください

備考

配布資料・講師への質問等について
●配布資料はPDF等のデータで送付予定です。受取方法はメールでご案内致します。
（開催1週前～前日までには送付致します）。
＊準備の都合上、開催1営業日前の12:00までにお申し込みをお願い致します。
（土、日、祝日は営業日としてカウント致しません。）

●当日、可能な範囲で質疑応答も対応致します。
（全ての質問にお答えできない可能性もございますので、予めご容赦ください。）
●本講座で使用する資料や配信動画は著作物であり
無断での録音・録画・複写・転載・配布・上映・販売等を禁止致します。

お申し込み方法

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