・国内製薬企業の大半が獲得できていない環境・情報とは？

・公開されている希少難病データベースを用いた研究開発候補疾患選択のポイントとは？

オーファンドラッグ開発における

情報収集ノウハウと疾患選択基準

具体的事例に基づき、経験豊富な講師が解説いたします！

【提携セミナー】

主催：株式会社R&D支援センター

◆セミナー趣旨

製薬産業の研究開発投資効率は低下を続けている。先進国においては医療費の膨大化が国家問題となっており、医療経済評価を取り入れた医療費最適化が行われていることも大きな要因である。

海外大手製薬企業は高薬価が合理的に説明しうる命の危うい疾患や重篤な希少難病を志向した研究開発を行ってる。また急成長をはたしたBVもそのような癌希少セグメントや希少難病に重点を置いた企業も存在する。

今回は、研究開発動向を分析すると同時に、公開された希少難病データベースを用いた研究開発候補疾患の選択の試みを紹介したい。

◆習得できる知識

〇 希少難病情報収集ノウハウ
〇 研究開発に見合う疾患選択のノウハウ
〇 希少難病の研究開発投資効率の他疾患との比較

◆キーワード

オーファン,希少疾患,マーケティング,セミナー,研修,講習会

担当講師

希少疾患連絡会

大倉 政宏 氏【元 武田薬品工業(株)】

セミナープログラム（予定）

1.創薬の原点とは

2.大手製薬企業も希少癌と希少疾患にフォーカス
2-1 FDAにおける新薬承認 2020
2-2 2026年におけるオーファン薬売上予測（企業・領域）（癌以外）（内資本企業・癌以外）

3.製薬産業ビジネス環境

4.希少難病薬の研究開発およびビジネス環境
4-1 なぜ、国内製薬企業研究者は希少難病を研究出来なかったのか？
4-2 なぜ、国内製薬企業では希少難病研究開発が主要となれないか？
4-3 適応拡⼤の必要性
4-4 求められる治療の有効性
4-5 対象疾患の患者数

5.製薬企業における生産性の低下

6.2000年代に時価総額を大幅に増大させた製薬企業
6-1 希少難病薬を⼿がけている企業が成⻑
6-2 何故、国内製薬企業では希少難病研究開発が主要となれないか？

7.FDAが2013年に承認した一般新薬の売上予測開発コスト、患者有病率それらの相関

8.FDAが2013年に承認したOrphan diseaseの新薬の売上予測、開発コスト、患者有病率

9.希少疾患指定薬と通常疾患の開発成功確率の比較
9-1 希少疾患指定を受けた品⽬の成功確率は⾼い
9-2 適応拡⼤の必要性
9-3 求められる治療の有効性
9-4 NICEによる希少疾患およびウルトラ希少疾患薬価の費⽤対効果分析
9-5 対象疾患の患者数

10.希少難病薬成否の要点（どのモダリティーを選択するか？）
10-1 国内における臨床治験登録例
10-2 遺伝⼦治療治験の疾患領域
10-3 核酸医薬の売上
10-4 製薬企業の医薬品市場では、2015年以降 癌・免疫領域が著しい伸⻑を⽰している
10-5 遺伝性希少難病には、免疫系不全と癌を多発する家系・疾患が存在する
10-6 Orphanetから⼊⼿可能な疾患情報例

11.国内製薬企業の大半が獲得できていない環境・情報とは
11-1 ⽇本は医療後進国になった
11-2 国内の希少難病情報
11-3 Orphanetに収録している6991件の希少疾患の解析結果
11-4 Orphanetから⼊⼿可能な疾患情報例
11-5 第三者提供の現状について
11-6 希少難病の選択調査計画の概要
11-7 その他

12.デジタルヘルスの勃興（ヘルスケアマネージメントのみならず、希少疾患にも）

13.更なる研究開発の効率化・迅速化への患者中心主義の重要性

14.製薬企業・バイオ/デジタルヘルスベンチャーとユーザーを繋げるプログラムの紹介

【質疑応答】

公開セミナーの次回開催予定

開催日

【LIVE配信】2024/1/19（金） 13:00～16:00

【アーカイブ配信】1/22～1/31　（何度でも受講可能）

開催場所

【WEB限定セミナー】※会社やご自宅でご受講下さい。

受講料

非会員： 49,500円 （本体価格：45,000円）
会員： 46,200円 （本体価格：42,000円）

会員（案内）登録していただいた場合、通常1名様申込で49,500円（税込）から

• 1名で申込の場合、46,200円（税込）へ割引になります。
• 2名同時申込で両名とも会員登録をしていただいた場合、計49,500円（2人目無料）です。

※セミナー主催者の会員登録をご希望の方は、申込みフォームのメッセージ本文欄に「R&D支援センター会員登録希望」と記載してください。ご登録いただくと、今回のお申込みから会員受講料が適用されます。

※R&D支援センターの会員登録とは？
ご登録いただきますと、セミナーや書籍などの商品をご案内させていただきます。
すべて無料で年会費・更新料・登録費は一切かかりません。

LIVE配信のご案内

こちらをご参照ください

備考

資料付

• セミナー資料は郵送にて前日までには、お送りいたします。
  ご自宅への送付を希望の方はご住所などをメッセージ欄に明記してください。
• タブレットやスマートフォンでも視聴できます。
• 講義の録音、録画などの行為や、テキスト資料、講演データの権利者の許可なく
  複製、転用、販売などの二次利用することを固く禁じます。

お申し込み方法

★下のセミナー参加申込ボタンより、必要事項をご記入の上お申し込みください。

★【LIVE配信】、【アーカイブ配信】のどちらかご希望される受講形態をメッセージ欄に明記してください。