☆AAVベクターや遺伝子導入細胞等が国内外で次々に上市されており、

モダリティの多様化も相まって、製造技術面でも柔軟な対応が求められています。

☆本講座では、遺伝子治療用製品の開発動向や各種留意事項を含めて、

実務課題の解決に向けたポイントを徹底解説いたします！

遺伝子治療用ウイルスベクターにおける

製造工程開発(培養,精製,分析等)・品質管理のポイント

≪QbDの考え方、製造分析の課題、ベクター投与量低減化に向けた取り組み等≫

【提携セミナー】

主催：株式会社情報機構

がんや希少難治性疾患に対する遺伝子治療用製品の開発は、分子病態に基づく明確な作用機序と臨床的効果から高い注目を集め、AAVベクターや遺伝子導入細胞などが国内外で次々に上市されている。

製造技術の向上に向けバイオロジクスの考え方が重要視されており、本講演では、QbDの考え方を取り入れた製造工程、製造分析の課題や、ベクター投与量低減化に向けた取り組みについて紹介する。

◆受講後、習得できること

• 難治性遺伝性疾患に対する遺伝子治療の概略
• 遺伝子治療用製品のモダリティー選択
• ウイルスベクター製造・品質管理の課題と解決策
• ポストコロナ時代に向けた遺伝子治療用製品の開発戦略

◆本テーマ関連法規・ガイドラインなど

• 遺伝子治療指針
• GCTP省令
• ICH Q5a、S12

◆講演中のキーワード

• 遺伝子治療
• AAVベクター
• レンチウイルスベクター
• 神経筋疾患
• がん

担当講師

東京大学 医科学研究所
遺伝子・細胞治療センター 分子遺伝医学分野
教授 博士（医学）
岡田尚巳 氏

■経歴
【学歴】
1991年　金沢大学 医学部 医学科
1995年　金沢大学 大学院 医学研究科
【略歴】
1996年～1998年　米国NIH 客員研究員
1998年～1999年　公立能登総合病院 脳神経外科
2000年～2001年　自治医科大学 医学部 ウイルス学 助手
2001年～2004年　自治医科大学 分子病態治療研究センター 助手
2004年～2006年　自治医科大学 分子病態治療研究センター 講師
2007年～2014年　国立精神･神経医療研究センター 神経研究所 室長
2013年～2014年　国立精神･神経医療研究センター病院 脳神経外科 併任医師
2014年～2019年　日本医科大学 生化学・分子生物学(分子遺伝学) 教授
2019年～現在　東京大学 医科学研究所 遺伝子・細胞治療センター 分子遺伝医学分野 教授
2020年～現在　東京大学 医科学研究所 遺伝子・細胞治療センター センター長

■専門および得意な分野・研究
・遺伝子・細胞治療
・がん、神経筋疾患
・臨床遺伝学、脳神経外科学

■本テーマ関連学協会での活動
・日本遺伝子細胞治療学会（副理事長、認定医、2025年大会長）
・米国遺伝子細胞治療学会
・日本再生医療学会（理事）
・日本人類遺伝学会（臨床遺伝専門医）
・日本脳神経外科学会（脳神経外科専門医）
・日本癌学会
・国際協力遺伝病遺伝子治療フォーラム（幹事）
・バイオロジクスフォーラム（世話人）
・日本生化学会
・日本分子生物学会
・日本てんかん学会
・日本ソムリエ協会（WE,SD,SD-international）
ほか

セミナープログラム（予定）

1. 難治性遺伝性疾患に対する遺伝子治療
1.1 遺伝子治療用製品の開発機運
1.2 単一遺伝子疾患に遺伝子治療を考慮する条件
1.3 遺伝子治療用製品の承認状況
1.4 遺伝子治療に用いられる主なベクターの特徴
1.5 遺伝子・細胞治療のストラテジー
1.6 代謝性疾患、神経疾患の遺伝子治療
1.7 血液疾患の遺伝子治療
1.8 大量投与に伴う副反応の懸念

2. 遺伝子治療用製品のモダリティー選択と開発動向
2.1 筋ジストロフィーに対する新規治療法開発
2.2 エクソン・スキップ療法の課題
2.3 AAVベクターによる遺伝子導入と免疫応答
2.4 MSCを活用した低用量AAVベクターによる長期遺伝子発現
2.5 MSCsの炎症制御作用と再生医療的効果
2.6 本格的普及に向けた臨床的対応
2.7 予防的治療への展開（希少疾患から慢性疾患へ）
2.8 全身大量投与に伴う有害事象

3. 製造・品質管理の課題と今後の展開
3.1 GMP製造と課題
3.2 FDA品質管理改革への対応
3.3 QbDの考え方とCQA
3.4 AAVベクター大量製造の工程とProcess Analytical Technology
3.5 研究と倫理の両立 (生命・医学系指針への対応)
3.6 Scalable helper-free producer cell line
3.7 AAVベクター分析技術
3.8 PaVe-GT project (NIH)：遺伝子治療用製品CMC情報の共有化
3.9 Bespoke Gene Therapy Consortium:BGTC
3.10 遺伝子治療の本格的普及に向けたSDGs

4. 質疑応答

※プログラム項目は、一部変更となる場合がございます。
その点、ご了承いただきますようお願い申し上げます。

公開セミナーの次回開催予定

開催日

2024年7月23日（火）　13:00-16:00

開催場所

Zoomによるオンラインセミナー

受講料

【オンラインセミナー（見逃し視聴なし）】：1名36,300円(税込、資料付)
＊1社2名以上同時申込の場合、1名につき25,300円

【オンラインセミナー（見逃し視聴あり）】：1名41,800円(税込、資料付)
＊1社2名以上同時申込の場合、1名につき30,800円

＊学校法人割引；学生、教員のご参加は受講料50％割引。

●録音・撮影行為は固くお断り致します。

オンライン配信のご案内

★　Zoomによるオンライン配信

については、こちらをご参照ください

備考

※配布資料等について

●配布資料はPDF等のデータで配布致します。ダウンロード方法等はメールでご案内致します。

• 配布資料に関するご案内は、開催1週前～前日を目安にご連絡致します。
• 準備の都合上、開催1営業日前の12:00までにお申し込みをお願い致します。
  （土、日、祝日は営業日としてカウント致しません。）
• セミナー資料の再配布は対応できかねます。必ず期限内にダウンロードください。

●当日、可能な範囲でご質問にお答えします。（全ての質問にお答えできない可能性もございます。何卒ご了承ください。）
●本講座で使用する資料や配信動画は著作物であり、無断での録音・録画・複写・転載・配布・上映・販売などは禁止致します。

お申し込み方法

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