★ますます開発が進む「核酸医薬品」について、最近の動向を踏まえて解説致します

核酸医薬品開発における薬事戦略

《CMC、非臨床、臨床試験の組み立て方》

【提携セミナー】

主催：株式会社情報機構

現在（2023年4月時点）、17品目（うち日本は6品目）の核酸医薬品が承認されている。また、約200件の核酸医薬品の臨床試験が実施されており、それらのうち約30件が第Ⅲ相試験等後期臨床開発段階にある。核酸医薬品は、低分子薬品やバイオ医薬品では不可能な分子（undruggable targets）を標的にできることから、まだ治療薬の存在しない希少疾患やがんを対象とした開発が進められている。一方、核酸医薬品はICHのような統一されたガイドラインは存在せず、各規制当局が独自にガイドラインを策定している。演者は薬事の立場で規制当局との相談に関わってきたが、特に近年は、核酸医薬品関連の技術革新に伴い規制当局の考え方も変化している印象がある。

本講演では、演者の経験も交えて、核酸医薬品の製造販売承認申請において必要となるCMC、非臨床、臨床開発のポイント及び規制当局と相談する際に留意すべき点について解説する。また、核酸医薬品は製造コストの問題や医療ニーズの点から、冒頭に述べたように希少疾患を対象とした臨床試験の頻度が高いことから、希少疾患を対象とした臨床試験をいかに効率よく行うかについて考察したいと考えている。

◆受講後、習得できること

• 核酸医薬品のCMC、非臨床試験及び臨床試験における課題及びその対応
• 核酸医薬品に対して規制当局から指摘を受けやすい点及びその対応
• 核酸医薬品の臨床試験デザインの考え方

◆受講対象者

• 核酸医薬品の研究開発に関わっている方
• 核酸医薬品の製造に関わっている方
• 薬事担当者

担当講師

ラボコープ・ディベロップメント・ジャパン株式会社
グローバルレギュラトリーアフェアーズ
エグゼクティブディレクター 薬学博士 玄番岳践 先生

塩野義製薬創薬研究所で循環器及び免疫・炎症疾患治療薬の開発に従事した後、アンジェスMG（現アンジェス）において核酸医薬品の開発を主導した。その後、キラルジェン（現WaVe Lifescience）において核酸医薬品の研究開発及び事業開発に従事した後、薬事コンサルタントとして国内外のアカデミアやバイオベンチャーの核酸医薬品を含む先端的医薬品の開発戦略の立案や各国規制当局との交渉の支援を行い現在に至る。

■専門・得意分野
医薬品開発（非臨床、臨床）、開発薬事、再生医療
得意分野：がん、希少疾患、循環器、呼吸器、免疫・炎症疾患

セミナープログラム（予定）

1. 核酸医薬品の分類及び特徴
　1.1. アンチセンス
　1.2. siRNA
　1.3. アプタマー

2. 核酸医薬品のCMC
　2.1. 核酸医薬品の製造及び留意点
　2.2. 核酸医薬品の品質管理

3. 核酸医薬品の非臨床試験の考え方
　3.1. 薬理試験
　3.2. 薬物動態試験及び分析法
　3.3　非臨床安全性試験

4. 核酸医薬品の臨床試験における留意点
　4.1. 核酸医薬品の臨床薬理試験の組み立て
　4.2. 核酸医薬品の臨床試験における安全性評価
　4.3. 希少疾患を対象とした臨床試験デザイン

5. 規制当局との相談における留意点

6. 核酸医薬品に関連する技術開発動向

7.Q＆A

公開セミナーの次回開催予定

開催日

未定

開催場所

未定

受講料

未定

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