ゲノム編集・遺伝子治療における

技術動向・開発・課題（技術・知財）と

安全性評価／オフターゲット効果排除の考え方

【提携セミナー】

主催：サイエンス＆テクノロジー株式会社

受講可能な形式：【Live配信】or【アーカイブ配信】のみ

第１部『ゲノム編集・遺伝子治療における技術動向・課題（技術・知財）と安全性評価の考え方』
第２部『ゲノム編集治療の開発とオフターゲット効果排除の考え方　～EmendoBioの取り組み』

ゲノム編集の医療応用にはオフターゲット効果の排除が必須課題！

• CRISPR-Casシステムの原理と様々な分野でのこの技術の応用と安全性の評価方法について紹介
• オフターゲット効果の検出方法.・低減の方策と常染色体顕性遺伝疾患のアレル特異的ゲノム編集による治療戦略

【Live配信受講者特典のご案内】
Live(Zoom)配信受講者には、特典(無料)として「アーカイブ配信」の閲覧権が付与されます。オンライン講習特有の回線トラブルや聞き逃し、振り返り学習にぜひ活用ください。

セミナー趣旨

セミナープログラム参照

担当講師

第１部（12:45～16:15）
『ゲノム編集・遺伝子治療における技術動向・課題（技術・知財）と安全性評価の考え方』

広島大学大学院 統合生命科学研究科 教授
広島大学 ゲノム編集イノベーションセンター センター長 博士（理学）　山本 卓 氏

第２部（16:30～17:45）
『ゲノム編集治療の開発とオフターゲット効果排除の考え方　～EmendoBioの取り組み』
アンジェス(株) 社長室 担当部長 農学博士　村上 晶彦 氏

セミナープログラム（予定）

第１部（12:45～16:15）
『ゲノム編集・遺伝子治療における技術動向・課題（技術・知財）と安全性評価の考え方』

ゲノム編集とは、DNAの任意の塩基配列を切断することによって、遺伝子を効率的に改変する技術である。微生物から植物・動物での改変が可能なことから、新しいバイオテクノロジーとして注目されている。本講演では、CRISPR-Casシステムの原理と様々な分野でのこの技術の応用と安全性の評価方法について紹介する。

[得られる知識]

• ゲノム編集に関する基礎知識と研究開発動向

１．ゲノム編集のツールとは
1-1.ZFNやTALENなどのタンパク質型ツール
1-2.CRISPR-Cas9などの複合型ツール
1-3.塩基編集などの派生ツール
２．ゲノム編集による様々な遺伝子改変
2-1.遺伝子ノックアウト
2-2.遺伝子ノックイン
2-3.塩基レベルでの改変
３．オフターゲット解析の実践的手法
3-1.オフターゲット変異とは
3-2.オンターゲットでの予期せぬ変異
3-3.様々なオフターゲット解析手法
3-3-1.電気泳動による解析
3-3-2.NGSを利用した解析
４．CRISPRゲノム編集技術の課題
4-1.技術的問題
4-2.倫理的問題
4-3.知財問題
□質疑応答□

第２部（16:30～17:45）
『ゲノム編集治療の開発とオフターゲット効果排除の考え方　～EmendoBioの取り組み』

ゲノム編集の医療応用にはオフターゲット効果の排除が必須課題であるとの観点から、特異性の高い新規CRISPRヌクレアーゼを新たに見出し、オフターゲット効果を排除するための最適化技術を開発してきている。この技術開発と臨床応用について弊社（アンジェス株式会社）の子会社であるEmendoBioの取り組みを紹介する。

[得られる知識]

• オフターゲット効果の検出方法
• オフターゲット効果低減の方策
• 常染色体顕性遺伝疾患のアレル特異的ゲノム編集による治療戦略

１．ゲノム編集治療におけるオフターゲット効果に伴う課題
・オフターゲット効果が発生する要因
・オフターゲットサイトの検出方法
・オフターゲット効果を低減させる方策
２．EmendoBioにおけるオフターゲット効果低減への取り組み
・新規CRISPRヌクレアーゼ探索技術プラットフォーム
・CRISPRヌクレアーゼの最適化によるオフターゲット効果の排除
３．常染色体顕性遺伝疾患のアレル特異的ゲノム編集による治療戦略
・アレル特異的ゲノム編集が必要なケース
・SNPsを標的としたゲノム編集戦略
□質疑応答□

公開セミナーの次回開催予定

開催日

【Live配信受講】 2023/7/25（火）12:45～17:45
【アーカイブ配信受講】 2023/8/3（木）まで受付（配信期間:8/3～8/21）

開催場所

【Live配信受講】 Live配信セミナー(会社・自宅にいながら受講可能)
【アーカイブ配信受講】 Webセミナー(会社・自宅にいながら受講可能)

受講料

一般受講：本体50,000円＋税5,000円
E-Mail案内登録価格：本体47,500円＋税4,750円

【テレワーク応援キャンペーン(1名受講) Live配信/WEBセミナー受講限定】
1名申込みの場合：受講料( 定価 40,150円／E-Mail案内登録価格 38,170円 )

定価：本体36,500円＋税3,650円
E-Mail案内登録価格：本体34,700円＋税3,470円

※１名様でLive配信/WEBセミナーを受講する場合、上記特別価格になります。
※※お申込みフォームのメッセージ欄に【テレワーク応援キャンペーン希望】とご記載ください。
※他の割引は併用できません。

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配布資料

Live配信受講：製本テキスト(開催日の4、5日前に発送予定)
※開催まで4営業日～前日にお申込みの場合、セミナー資料の到着が、
開講日に間に合わない可能性がありますこと、ご了承下さい。
Zoom上ではスライド資料は表示されますので、セミナー視聴には差し支えございません。
印刷物は後日お手元に届くことになります。
アーカイブ配信受講：製本テキスト(開催日を目安に発送)

オンライン配信のご案内

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※【WEBセミナー：アーカイブ受講対応セミナー】についてはこちらをご参照ください

備考

※講義中の録音・撮影はご遠慮ください。

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