希少疾病医薬品（オーファンドラッグ）の開発・薬事・事業戦略の構築【提携セミナー】

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開催日時	未定
担当講師	鈴木聡氏
開催場所	未定
定員	未定
受講費	未定

～開発支援制度の活用、コスト高を防ぐ製造販売体制の構築～

☆事業構築をどのように進めればよいのかを演者の経験と失敗談も交えて解説！

希少疾病医薬品（オーファンドラッグ）の

開発・薬事・事業戦略の構築

☆豊富な企業経験を持つ講師が分かりやすく解説いたします！

【提携セミナー】

主催：株式会社R&D支援センター

◆セミナー趣旨

近年、スーパーコンピュータを活用した人工知能・AI等の情報処理技術の適応により、遺伝性疾患を始めとする希少疾患の病態解明が進んでいる。加えてm-RNA医薬や遺伝子治療、ゲノム編集などの新たな創薬手法も発達しており、これらの技術を応用した稀少疾患への挑戦が増加している。

一方で希少疾病は患者数が少ないがゆえ、その医薬品産業においてはスケールメリットが活かしづらいなど特有の問題があり、(1)臨床試験においては患者の登録や外来診療、統計処理による評価方法が難しく、(2)製造販売においては少量生産かつ広範囲の物流・販売促進になるため、売上げに対する固定費比率は高くならざるを得ない等の事情がある。

このように希少疾病医薬品は、製薬企業が社会的貢献をアピールすることはできても、単体で利益を売ることが難しいため、なかなか手を出せない領域でもあった。しかし、現在では希少疾病薬に対する国の支援制度やこれにフォーカスした生産・物流システムを有する企業も現れてきており、ビジネスの間口は以前よりも広がりつつあるように思われる。

本講座ではこうした希少疾病の研究成果を効率的に開発・事業化に結び付けるための知識や制度を整理し、コスト戦略も含めた事業構築をどのように進めればよいのかを演者の経験と失敗談も交えてまとめてお話したい。

◆習得できる知識

〇希少疾病用医薬品の定義と国の支援制度
〇「患者中心の医療」に向けた臨床試験トレンド
〇バリューチェーン構築のための製造・流通・販売促進トレンド

◆キーワード

希少疾患,開発,オーファン,創薬,再生医療,医薬品,研修,講習会

担当講師

合同会社鈴木聡薬業事務所代表社員　鈴木聡氏

【専門】
バイオロジクス、再生医療等製品、希少疾患薬の薬事・品質(RA・QA)および信頼性保証業務

【略歴】
持田製薬株式会社、バイオサイエンス研究所、経営企画室新規事業グループ等
・抗体診断薬、バイオ医薬品、創薬研究企画、臨床開発、製造販売後調査、薬事規制対応
・経営企画室新規事業(ベンチャー投資、機能性食品・化粧品・医療機器等)
YLバイオロジクス株式会社、事業開発・開発薬事部長
・バイオ後続品
オーファンパシフィック株式会社、信頼性保証本部長、総括製造販売責任者
・希少疾患薬、血液製剤・特定生物製剤、遺伝子組み換え医薬品等
サンバイオ株式会社、信頼性保証部、再生医療等製品総括製造販売責任者
・骨髄液由来間葉系幹細胞(MSC)再生医療等製品
Boyd & Moore Executive search
・経営、市場調査。外資日本法人のスタートアップ支援
IPSEN株式会社(仏パリ本社)、設立時代表取締役、総括製造販売責任者
・希少疾患(ウルトラオーファン)、起業・事業計画・製版業取得・ファブレス経営
海和製薬株式会社(中国上海市本社)、Cooperate Office Officer、総括製造販売責任者
・低分子医薬品抗がん剤、中国のバイオ・製薬産業調査
レグセル株式会社(大阪大学発ベンチャー)、Vice President薬事・信頼性保証担当
・抑制性T細胞、がん免疫
2023.10-2024.1
Global Regulatory Partners合同会社(米国籍薬事コンサル会社)、Senir Director RA&QA:
・外国企業の日本参入薬事支援
2024.1-現在
合同会社鈴木聡薬業事務所、代表社員:
・主に大学発ベンチャーの創業・薬事支援。外国CMO会社、薬事コンサル会社の日本パートナー

セミナープログラム（予定）

１．はじめに

２．世界および日本における希少疾病の定義と分布
2-1 　希少疾患の定義と種類
– 世界・地域に特徴的な希少疾病
– 日本における希少疾患と難病の定義
– 主な患者団体と疾病啓発キャンペーン
– 患者学(患者中心の医療)の動向

３. 希少疾病に対する新たな創薬アプローチ
3-1　希少疾病における医薬品・再生医療等製品の創薬・開発事例
– 希少疾病
– 希少がん
– 希少疾患向けバイオシミラー
– 再生医療等製品(細胞加工製品、遺伝子治療製品)
– ゲノム編集の試み
3-2 日本における希少疾病用医薬品の開発
– 研究支援制度と希少疾病用医薬品指定(ODD)
– 臨床試験における課題と対応
・　ブリッジング試験、対照薬選定・外部対照、バーチャル治験等の事例
– 優先審査制度の概要
– 製造・品質保証・物流における課題と対応
– 製造販売後調査における全例調査と再審査制度

４．希少疾病薬の事業戦略
4-1　製造販売業の取得と規制対応組織のミニマム構築
4-2　製造・品質保証・物流における原価計算と薬価交渉
4-3　販売時の営業組織構築と販管費対策
4-4　バリューチェーン構築事例

5.　質疑応答、討論など