遺伝子治療薬・細胞医薬品・ウイルスベクターの

承認申請を目指した製品開発と

製造管理・品質管理／安全性・品質評価

≪2日間講座≫

【提携セミナー】

主催：サイエンス＆テクノロジー株式会社

第1部 『遺伝子治療薬・細胞医薬品・ウイルスベクターの承認申請を目指した製品開発
＜品質・非臨床を中心に＞ ～薬事承認過程でどのあたりが問題になるのか～』
薬事承認過程でどのあたりが問題になるのか？品質・非臨床を中心にスムーズな開発にむけたポイント、後戻りしない開発のために外せないポイントを解説

第2部 『遺伝子・細胞治療におけるウイルスベクターの製造技術／品質管理と安全性・品質評価』
QbDの考え方を取り入れた製造工程の流れ、品質管理戦略におけるCQA、製造分析の課題や、ベクター投与量の低減化に向けた方策について紹介

第3部 『遺伝子治療薬・ウイルスベクターにおける分析・品質管理』
AAVを中心に、ウイルスベクターの分析と品質管理の必要性、方法と結果の解釈について、データを交えながら解説

第4部 『遺伝子治療製品における製造プロセス開発・製造管理と品質評価』
AAVベクターの開発、製造プロセスや製造設備、また、品質評価項目や開発コスト等で考慮すべき点について解説

セミナー趣旨

セミナープログラム参照

担当講師

第1部『遺伝子治療薬・細胞医薬品・ウイルスベクターの承認申請を目指した製品開発＜品質・非臨床を中心に＞
～薬事承認過程でどのあたりが問題になるのか～』
自治医科大学 附属病院臨床研究センター 教授 医学博士　久米 晃啓 氏

[元 医薬品医療機器総合機構 主任専門員]

第2部『遺伝子・細胞治療におけるウイルスベクターの製造技術／品質管理と安全性・品質評価』
東京大学 医科学研究所 遺伝子・細胞治療センター 教授 博士（医学）　岡田 尚巳 氏

第3部『遺伝子治療薬・ウイルスベクターにおける分析・品質管理』
大阪大学大学院 工学研究科 生物工学専攻 教授
Coriolis Pharma (Munich) Scientific Advisory Board 博士(薬学)　内山 進 氏

第4部『遺伝子治療製品における製造プロセス開発・製造管理と品質評価』
(株)遺伝子治療研究所 執行役員 製造部長　吉沢 創太 氏

セミナープログラム（予定）

第1部（2/20 10:30～14:30 ※途中昼休憩12:00～12:45）

遺伝子治療薬・細胞医薬品・ウイルスベクターの承認申請を目指した製品開発
＜品質・非臨床を中心に＞
～薬事承認過程でどのあたりが問題になるのか～

日本再興戦略（2013）において再生医療の推進が宣言されてから10年が過ぎ、上市される遺伝子治療薬・細胞医薬品が増えつつある。COVID-19パンデミックはこの流れに決定的な影響を与え、製品開発のスピードアップが至上命題となった。有望なシーズをスムーズに臨床開発に繋げるためには、早期から品質や非臨床の要件を意識し、規制側との対話を密にする必要がある。後戻りしない開発のために外せないポイントについて考え、第2,3,4部の講演につなげたい。

得られる知識：
遺伝子治療薬・細胞医薬品の種類と適用疾患
遺伝子治療薬・細胞医薬品臨床開発の現状
生物由来原料基準の適用範囲と考え方
無菌試験の考え方
非臨床安全性試験のポイント
RS戦略相談の進め方
関連情報の入手先

１．遺伝子治療薬・細胞医薬品概説
1.1　再生医療・細胞治療・遺伝子治療
1.2　細胞医薬品
1.3　遺伝子治療とウイルスベクター
1.4　臨床開発状況
２．品質要件とその対応
2.1　品質とは
2.2　生物由来原料基準
2.3　無菌試験・マイコプラズマ否定試験
2.4　品質の課題と論点
３．非臨床安全性試験
3.1　基本的考え方
3.2　一般毒性試験のポイント
3.3　造腫瘍性試験のポイント
3.4　増殖可能型ウイルス
3.5　不純物
3.6　GLP対応
４．規制・情報リソース
4.1　RS総合相談・RS戦略相談
4.2　条件および期限付承認制度
4.3　先駆的医薬品指定制度
4.4　日米欧の指針・ガイダンス
4.5　参考URL
□質疑応答□

第2部（2/20 14:45～17:15）

遺伝子・細胞治療におけるウイルスベクターの製造技術／品質管理と安全性・品質評価

がんや希少難治性疾患に対する遺伝子治療用製品の開発は、分子病態に基づく明確な作用機序と臨床的効果から高い注目を集め、遺伝子導入細胞やAAVベクターが国内外で上市されている。その過程で様々な経験が蓄積され、製造精製技術の向上に向けバイオロジクスの考え方が重要視されている。本講演では、QbDの考え方を取り入れた製造工程の流れ、品質管理戦略におけるCQA、製造分析の課題や、ベクター投与量の低減化に向けた方策について紹介する。

得られる知識：
ポストコロナ時代に向けた遺伝子治療用製品の開発戦略

１．難治性遺伝性疾患に対する遺伝子治療
・遺伝子治療用製品の開発機運
・単一遺伝子疾患に遺伝子治療を考慮する条件
・遺伝子治療用製品の承認状況
・遺伝子治療に用いられる主なベクターの特徴
・遺伝子・細胞治療のストラテジー
・代謝性疾患、神経疾患の遺伝子治療
・血液疾患の遺伝子治療
・大量投与に伴う副反応の懸念
２．遺伝子治療用製品のモダリティー選択と開発動向
・筋ジストロフィーに対する新規治療法開発
・エクソン・スキップ療法の課題
・AAVベクターによる遺伝子導入と免疫応答
・MSCを活用した低用量AAVベクターによる長期遺伝子発現
・MSCsの炎症制御作用と再生医療的効果
・本格的普及に向けた臨床的対応
・予防的治療への展開（希少疾患から慢性疾患へ）
・全身大量投与に伴う有害事象
３．製造・品質管理の課題と今後の展開
・FDA品質管理改革への対応
・Project A-Gene、QbDの考え方とCQA
・AAVベクター大量製造の工程とProcess Analytical Technology
・研究と倫理の両立 (生命・医学系指針への対応)
・Scalable helper-free producer cell line
・AAVベクター分析技術
・PaVe-GT project (NIH)：遺伝子治療用製品CMC情報の共有化
・Bespoke Gene Therapy Consortium:BGTC (FDA, 2021)
・遺伝子治療の本格的普及に向けたSDGs
□質疑応答□

第3部（2/21 10:30～12:30）

遺伝子治療薬・ウイルスベクターにおける分析・品質管理

現在、遺伝子治療用ウイルスベクターである組換えアデノ随伴ウイルス（AAV）の開発が進んでいる。2022年12月時点で4品目のAAV製品が承認されており、さらに、欧米を中心にAAVを用いた臨床試験も進められている。そうした状況に伴い、AAVの製造プラットフォーム技術が盛んに開発されている。本セミナーではAAVを中心に、ウイルスベクターの分析と品質管理の必要性、方法と結果の解釈について、データを交えながら説明する。

得られる知識：
ウイルスベクター製剤の構成
ウイルスベクター製剤の分析方法と品質管理項目
ウイルスベクター製剤の安定性に関する概要

１．ウイルスベクター製剤の概要
1.1　ウイルスベクター製剤の構成
1.2　不純物の種類と影響
1.3　品質管理の必要性
1.4　規制との関係
２．ウイルスベクター製剤の分析品質管理項目と分析方法
2.1　ウイルスベクター粒子
2.2　カプシドタンパク質
2.3　内包核酸
３．ウイルスベクター製剤の安定性の概要
3.1　各種ストレスとの関係
3.2　溶液組成との関係
3.3　凍結乾燥
□質疑応答□

第4部（2/21 13:30～16:00）

遺伝子治療製品における製造プロセス開発・製造管理と品質評価

近年、AAVベクターやレンチウイルスなどの安全性が高いベクターの開発が進んだことにより、遺伝子治療製品の開発競争が激化している。遺伝子治療の歴史や一般事例をふまえつつ、代表例としてAAVベクターの開発、製造プロセスや製造設備について紹介する。また、品質評価項目や開発コスト等で考慮すべき点についても講演する。

１．遺伝子治療の歴史
２．遺伝子治療製品の概要
３．遺伝子治療製品の開発
４．代表的な製造プロセス（AAVベクターのケース）
５．生産設備や消耗品の一例
６．品質評価
７．開発コスト・製造コスト
□質疑応答□

※講演内容が一部変更になる場合がございます。

公開セミナーの次回開催予定

開催日

【Live配信受講】[1日目/第1,2部] 2023/2/20（月）10:30～17:15
【Live配信受講】[2日目/第3,4部] 2023/2/21（火）10:30～16:00

開催場所

【Live配信受講】[1日目/第1,2部] Live配信セミナー(会社・自宅にいながら受講可能)
【Live配信受講】[2日目/第3,4部] Live配信セミナー(会社・自宅にいながら受講可能)

受講料

一般受講：本体70,000円＋税7,000円
E-Mail案内登録価格：本体66,500円＋税6,650円

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2名で77,000円 (2名ともE-Mail案内登録必須／１名あたり定価半額38,500円)

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定価：本体50,000円＋税5,000円
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