☆mRNA、siRNA等”次世代の核酸医薬”として注目されている反面、

いまだ臨床現場に登場したものは数少ないのが現状です。

☆核酸医薬が直面している課題と、それを克服するためにはどのような技術が必要なのか？

研究の観点＋医薬領域における経済面から現状の課題を整理し、

講師が取り組む最新の研究を紹介します！

＜次世代の技術開発に向けて＞

核酸医薬が直面する課題と

克服のための研究開発最前線

≪siRNA・mRNA等創薬の現状/医療領域の経済問題/核酸医薬の弱点/最新の研究など≫

【提携セミナー】

主催：株式会社情報機構

疾病の原因が解明されれば直ちに治療薬の開発ができる。これは創薬研究に携わる研究者であれば誰しもが夢見る未来だと考えられる。
しかし実際にはこの夢と現実に大きな乖離があると言わざるを得ない。事実、分析機器や遺伝子解析技術の爆発的な向上に伴い、病気の原因は次々と解明されているにもかかわらず、創薬のペースはこれに追いつくことができていない。それどころか、現代の創薬技術では太刀打ちできないことが明らかになった疾病も数多く見受けられる。

このような背景において、「核酸医薬」は夢の未来に近づける強力な創薬モダリティであると言える。疾病原因の遺伝子配列さえ明らかになれば、即座に該当遺伝子の発現を抑制できるsiRNA。発現の不足が原因で疾病を罹患するのであればmRNA補充療法。このように研究レベルにおいてはありとあらゆる疾病治療を網羅できそうな「風貌」をもつ核酸医薬だが、実際に臨床現場に登場した例は少ない。

本セミナーにおいては核酸医薬開発が直面している課題、その課題を克服するための研究開発、さらに研究という側面のみではなく医薬領域における「経済問題」についての現状を解説する。

◆受講後、習得できること

現時点における核酸医薬が抱える問題を理解できる。
アカデミアが取り組んでいる核酸医薬の研究状況が理解できる。
アカデミア発技術の社会還元への現状を理解できる。

◆講演中のキーワード

核酸医薬、モダリティ創薬、創薬研究、希少疾患治療薬、新興感染症治療薬

担当講師

熊本大学 大学院先端科学研究部　助教 勝田陽介 先生

■経歴
平成24年3月 京都大学大学院理学研究科 博士(後期)課程　修了
平成24年4月～平成29年3月 京都大学物質-細胞統合システム拠点　特定研究員
平成29年4月～現在 熊本大学大学院先端科学研究部助教
平成29年4月～現在 京都大学物質-細胞統合システム拠点客員助教（兼任）
令和3年11月?現在 株式会社StapleBio取締役

■専門および得意な分野・研究
核酸化学、核酸医薬、モダリティ創薬

■本テーマ関連学協会での活動
2021年株式会社StapleBioを起業。社会実装を目指して研究を進めている。

セミナープログラム（予定）

1. 創薬開発の現状と問題点
a)小分子化合物を用いた創薬

2. モダリティ創薬
a)ゲノム編集
CRISPR-Cas9に基づいた治療
b)抗体医薬
c)細胞治療
iPS細胞を用いた治療
d)核酸医薬
siRNA
アンチセンス核酸
エキソンスキップ
mRNAワクチン
mRNA医薬
RNA編集

3. 医療品における経済
a)赤字がすすむ医療貿易
b)海外発技術と日本発の技術

4. 核酸医薬の弱点
a)生体内安定性
b)ドラッグデリバリー
c)安全性
d)製造コスト
e)オフターゲット効果（広義）
f)オフターゲット効果（狭義）

5. 核酸医薬の弱点を克服するための研究
a) 生体内安定性
人工核酸を利用した核酸医薬
ウイルスを利用した核酸医薬
b) ドラッグデリバリー
GalNAcの利用
リポソームの利用
c) 安全性
少しずつ動き出した制度の整備
d)製造コスト
基本的な合成法
進化した合成法
e)オフターゲット効果（広義）
肝・腎毒性を克服した核酸医薬
f)オフターゲット効果（狭義）
熱安定性理論に基づくオフターゲット効果の回避

6. 講師が取り組む最新の核酸医薬研究・今後の展望
a)ワトソンクリックからの離脱
b)RNAhackingの概念
c)Staple核酸の概念
d)Staple核酸による遺伝子発現抑制
試験管レベルの評価
細胞レベルの評価
動物レベルの評価
疾病治療へのアプローチ
e)Staple核酸による遺伝子の移植
疾病治療へのアプローチ
f)Staple核酸の標的拡張
標的にできない遺伝子を標的にする

公開セミナーの次回開催予定

開催日

2022年8月30日（火）　13:00-16:00

開催場所

Zoomによるオンラインセミナー

受講料

【オンラインセミナー（見逃し視聴なし）】：1名36,300円(税込、資料付)
＊1社2名以上同時申込の場合、1名につき25,300円

【オンラインセミナー（見逃し視聴あり）】：1名41,800円(税込、資料付)
＊1社2名以上同時申込の場合、1名につき30,800円

＊学校法人割引；学生、教員のご参加は受講料50％割引。

　●録音・録画行為は固くお断り致します。

オンライン配信のご案内

★　Zoomによるオンライン配信

については、こちらをご参照ください

備考

配布資料・講師への質問等について

• 配布資料はPDF等のデータで送付予定です。受取方法はメールでご案内致します。
  （開催1週前～前日までには送付致します）。
  ＊準備の都合上、開催1営業日前の12:00までにお申し込みをお願い致します。
  （土、日、祝日は営業日としてカウント致しません。）

• 当日、可能な範囲で質疑応答も対応致します。
  （全ての質問にお答えできない可能性もございますので、予めご容赦ください。）
• 本講座で使用する資料や配信動画は著作物であり
  無断での録音・録画・複写・転載・配布・上映・販売等を禁止致します。

お申し込み方法

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