★核酸医薬品の中でもめざましい進展を遂げているsiRNAに関して、

RNA干渉の基本的知識、siRNAによるオフターゲット効果の分子機構など、

研究開発の最新動向、更なる実用化へ向けた今後の展望を解説！

siRNA核酸医薬品の研究開発動向と

実用化へ向けた今後の展開

【提携セミナー】

主催：株式会社情報機構

これまでの創薬の主流は抗体医薬品や低分子医薬品であったが、これからの創薬モダリティーとして、核酸医薬品が注目を集めている。これまでの医薬品がタンパク質をターゲットとするのに対して、核酸医薬品はRNA分子をターゲットにできるというメカニズムの違いにより、アンメットメディカルニーズに対応できる。世界で初めてsiRNAが核酸医薬品として承認されたのは2018年であるが、2022年までに既に5つのsiRNAが承認された。本セミナーでは、核酸医薬品の中でもめざましい進展をとげているsiRNAについて、その研究開発動向と医療応用にむけた今後の展開について概説する。

◆受講後、習得できること

• 核酸医薬品開発の歴史
• siRNAの開発の歴史
• RNA干渉の基本的知識
• siRNAによるオフターゲット効果の分子機構
• 標的遺伝子特異的siRNAの設計法
• 核酸医薬品として認可されたsiRNAの特徴
• 今後の核酸医薬品としてのsiRNAの展望

◆受講対象者

• アカデミア
• 製薬企業
• 官公庁

◆講演中のキーワード

核酸医薬品、siRNA、RNA干渉、オフターゲット効果、DDS

担当講師

東京大学 大学院理学系研究科 准教授 博士(理学)　程久美子　先生

■経歴
1987年4月～1989年1月　三菱化成生命科学研究所・特別研究員
1989年2月～2002年2月　日本医科大学・医学部・薬理学教室・助手/講師/助教授
2002年3月～2006年3月　東京大学・大学院理学系研究科・生物化学専攻・生物情報科学学部教育特別プログラム・特任助教授
2006年4月～2014年3月　東京大学・大学院理学系研究科・生物化学専攻・助教授（PI）
2006年4月～2014年3月　東京大学・大学院新領域創成科学研究科・情報生命科学専攻・助教授（PI）（兼担）
2014年4月～現在　東京大学・大学院理学系研究科・生物科学専攻・准教授（PI）
2014年4月～現在　東京大学・大学院新領域創成科学研究科・メディカル情報生命専攻・准教授（PI）（兼担）

■専門および得意な分野・研究
生物情報科学、ゲノム生物学、分子生物学、RNA情報学、核酸医薬
siRNA/miRNA研究

■本テーマ関連学協会での活動
日本核酸医薬学会　評議員　生物セッション主任幹事
日本分子生物学会
日本RNA学会

セミナープログラム（予定）

１．RNA干渉の発見と分子機構
1-1.線虫におけるRNA干渉の発見
1-2.ヒトでもRNA干渉が起こることの発見
1-3.ヒトでRNA干渉効果が高いsiRNAの特徴とその原理的理由 ～3つの研究グループによるsiRNA選択方法の共通点と相違点～
1-4.ヒトにおけるRNA干渉の分子機構

２．医薬品の種類と作用点
2-1.核酸医薬品と抗体医薬品・低分子医薬品との違い ～遺伝子発現における作用点の違い～
2-2.タンパク質を標的とする核酸医薬品 ～アプタマー、CpGオリゴ～
2-3.RNAを標的とする核酸医薬品 ～アンチセンス、siRNA～
2-4.アンチセンスとsiRNAの作用機序の違いによる使い分け ～アンチセンスとsiRNAの作用機序の違いとそれに適した標的遺伝子～

３．siRNAによるRNA干渉における副作用であるオフターゲット効果の分子機構
3-1.siRNAの塩基配列に依存したオフターゲット効果の分子機構 ～siRNAシード領域と相補的な塩基配列をもつオフターゲット遺伝子に対する抑制効率を決める熱力学的要因～
3-2.siRNAの免疫応答によるオフターゲット効果の分子機構 ～siRNAによる自然免疫応答とオフターゲット効果～

４．siRNAによるオフターゲット効果を回避する方法
4-1.塩基配列に依存したオフターゲット効果を回避できるsiRNA配列の選択方法
4-2.RNAの化学修飾を利用した立体障害によるオフターゲット効果を回避する方法とその分子機構

５．薬として認可されたsiRNA医薬品の開発の歴史と特徴
5-1.核酸医薬品としてのsiRNA開発の歴史
5-2.医薬品として認可されたsiRNAとそれらの共通の特徴
5-3.siRNAデリバリー剤の開発 ～内包型、リガンド型の違い～
5-4.siRNA修飾技術

６．医療応用にむけて開発すべきsiRNA医薬品の最新動向と今後の展望
6-1.特定の遺伝子を標的としたsiRNA医薬品開発
6-2.特定の遺伝子変異を標的としたsiRNA医薬品開発

７．まとめ

＜終了後、質疑応答＞

公開セミナーの次回開催予定

開催日

未定

開催場所

未定

受講料

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●当日、可能な範囲で質疑応答も対応致します。
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